Nakon neuspješnih kemoterapija, maloj Emmi Whitehead preostalo je još vrlo malo života kada su liječnici u travnju njezinim roditeljima predložili da iskušaju još neprovjerenu eksperimentalnu tehniku. Kako bi reprogramirali obrambeni mehanizam djevojčice, stručnjaci su u njen organizam ubacili modificirani onesposobljeni virus HIV-a, koji inače izaziva AIDS. Iz tijela su joj uklonili milijune bijelih krvnih stanica koje su poznate kao T stanice i u njih ubacili nove gene koji su im omogućili da se bore protiv raka. Virus HIV-a korišten je zato što ima odličnu sposobnost da prenese genetski materijal u T stanice. Novi geni programirali su T stanice da napadaju tzv. B stanice koje su uobičajeni dio obrambenog sustava, ali kod oboljelih od leukemije postaju maligne. T stanice se vezuju na protein CD-19 koji se nalazi na površini većine B stanica i zdravih i malignih. Promijenjene T stanice potom su ubacili u vene, a one su se nastavile razmnožavati i uništavati rak.

Prvi znak da tretman djeluje je jako pogoršanje općeg stanja poznato kao citokinska oluja s groznicama i povišenim temperaturama. Liječenje je Emmu zamalo ubilo, međutim, nedugo nakon tretmana leukemija je potpuno nestala. Sedam mjeseci kasnije bolest se još uvijek nije vratila.

Emma je prvo dijete kod kojeg je novom metodom postignut dugo traženi sveti gral onkologije – da se obrambeni sustav potakne da se sam trajno bori protiv raka. Maloj je Amerikanki 2010. godine dijagnosticirana limfoblastična leukemija.

Akutna limfoblastična leukemija (ALL) je bolest krvotvornog tkiva koju karakterizira bujanje i nakupljanje maligno promijenjenih bijelih krvnih stanica u koštanoj srži, perifernoj krvi i ostalim krvotvornim organima. Najčešća je maligna bolest dječje dobi i čini do 30% svih malignih bolesti dječje dobi, a zastupa oko 80% svih tipova leukemija. Od nje obolijeva jedno od 25.000 djece starosti do 15 godina, a najčešće se javlja između druge i šeste godine života.

Voditelj istraživanja dr. Carl June s University of Pennsylvania nada se da će nova tehnika s vremenom potpuno istisnuti presađivanje koštane srži koje je vrlo riskantno i skupo, a često predstavlja posljednju nadu za oboljele.

Ista metoda uspješno je isprobana na još trima odraslim osobama koje su se također potpuno oporavile. Dvije od njih zdrave su već dvije godine. Nažalost, kod dvije osobe nije djelovala. No unatoč tome znanstvenici smatraju da rezultati obećavaju jer je riječ o tehnici koja se tek počinje razvijati.

Velika farmaceutska kompanija Novartis zainteresirala se za studije i uložila 20 milijuna dolara u izgradnju centra koji bi trebao kreirati lijek za potrebe tržišta.

Rezultati istraživanja predstavljeni su ovih dana na konferenciji American Society of Hematology.