No za stvaranje kvalitetnih modela za istraživanja genetskih oboljenja potrebno je vrlo precizno modificirati njihove gene, vrlo često samo jedan, što je donedavno bilo nemoguće. Prema studiji objavljenoj u časopisu Cell, to je konačno pošlo za rukom kineskim znanstvenicima zahvaljujući metodi koja je poznata kao sustav CRISPR/Cas9.

'Naša studija pokazuje da sustav CRISPR/Cas9 omogućuje istovremenu promjenu dva ciljana gena u jednom koraku, a da se ne izazovu neciljane mutacije', rekao je voditelj istraživanja, prof. Jiahao Sha s Medicinskog fakulteta u Nanjingu (Nanjing Medical University). 'Budući da su brojne ljudske bolesti uzrokovane genetskim abnormalnostima, ciljane genetske modifikacije u majmunima imaju neprocjenjivu vrijednost za stvaranje modela ljudskih bolesti', dodao je kineski stručnjak za reproduktivnu medicinu.

Sustav CRISPR/Cas9 je oruđe kojim se mogu izmijeniti precizno odabrani dijelovi DNA. U njemu molekule poznate kao single-guide RNA usmjeravaju proteine Cas9 na određena mjesta u genomu kako bi ondje izbrisali, promijenili ili umetnuli određene gene. Brojni laboratoriji širom svijeta koriste ovu tehniku jer ona, za razliku od genske terapije, znanstvenicima omogućuje da uklone pojedinačne pogrešne gene iz stanica i zamijene ih zdravima. Njome je čak moguće ispraviti pogrešku u jednom jedinom slovu niza DNA. Tehnika je donedavno uspješno primjenjivana na miševima i štakorima, no ne i na primatima. Najnoviji kineski uspjeh stoga otvara mogućnost za razvoj učinkovitijih tehnika istraživanja i liječenja cijelog niza ljudskih bolesti kao što su primjerice Parkinson, Alzheimer ili multipla skleroza.

U svojoj studiji kineski su znanstvenici u embrij majmuna makakija dok je još bio u fazi jedne stanice ubacili glasničku RNA za kodiranje Cas9 te molekule single-guide RNA dizajnirane da djeluju na tri specifična gena. Kada su sekvencionirali DNA 15 embrija, otkrili su da ih je osam imalo istovremene mutacije u dva ciljana gena. Genetski modificirane embrije usadili su u zamjenske majke, a jedna od njih na svijet je donijela blizance. Analiza njihove DNA potvrdila je promjene u dva ciljana gena. Osim toga, pokazalo se da zahvat nije uzrokovao nikakve mutacije u drugim dijelovima DNA.

Etičke dvojbe

Genetsko modificiranje majmuna zasigurno će izazvati etičke dvojbe i protivljenje aktivista za prava životinja. Neki aktivisti smatraju da bi ga trebalo potpuno zabraniti u samom startu jer bi moglo postati masovno, a uzrokovat će velike patnje visokosvjesnim stvorenjima.

Međutim znanstvenici smatraju da bi se ista tehnika mogla koristiti na malim dijelovima ljudskih organa uzgojenih u laboratorijima za testiranje lijekova te za praćenje razvoja teških bolesti.

Nelson Freimer, direktor centra za neurobihevioralnu genetiku na Kalifornijskom sveučilištu (University of California) u Los Angelesu ističe da je bolesti mozga izuzetno teško rekreirati i istraživati na mozgovima miševa i štakora jer su bitno različiti od naših.

'Ljudi tragaju za modelima primata zbog cijelog niza bolesti, no u prošlosti je to bilo ili nemoguće ili izuzetno skupo. Nova studija pokazuje da se to može učiniti relativno jeftino i brzo, što je velik napredak', rekao je.

Ipak, Freimer smatra da će istraživanja na majmunima za znanstvenike vjerojatno biti posljednje utočište.

'Bit će stvarno važno definirati probleme u kojima će se oni koristiti, kao što se to uvijek radi u istraživanjima na životinjama. Nastojat ćemo iskoristiti sve moguće alternative prije nego što predložimo istraživanje na životinjama. To će biti rezervirano za užasne bolesti koje se drugačije ne mogu studirati', objasnio je Freimer.